Что такое редактирование генома

Редактирование генома – это одна из разновидностей генной инженерии, в ходе которой в геноме производится удаление, включение или перемещение определенных участков ДНК при помощи специальных «молекулярных ножниц».

Этот метод появился в науке в 2011 году, то есть нельзя назвать его новым. Однако развитие современных технологий сегодня позволяет делать это намного быстрее и проще. Например, не так давно стало известно о ферменте CRISPR-Cas9. Его можно запрограммировать таким образом, что он сможет найти свое специфическое место в геноме. То есть, чтобы изменить конкретный ген, фермент можно направить в конкретное место, где нужно произвести изменения. Собственно говоря, бум вокруг редактирования генома отчасти связан с изобретением новых технологий.

Редактирование генома в первую очередь может помочь избавлять людей от неизлечимых генетических патологий. Причем делать это можно, как у эмбрионов, так и уже у взрослых людей.

Редактирование генома эмбриона. В таком случае можно «выбросить» из генома все проблемные участки, чтобы у будущего малыша точно не было никаких опасных патологий. Но здесь всплывает этическая проблема. Во-первых, подобное редактирование отразится на всех будущих поколениях, а во-вторых, и это самое важное, последствия до конца неизвестны. Возможно, что вместо одних опасных болезней у человека просто разовьются другие (чаще всего это онкология).

Редактирование генома взрослого человека. В этом случае вмешательство направлено на борьбу с одной конкретной болезнью. Например, при гемофилии в организме не вырабатывается белок, ответственный за свертываемость крови. Тогда у пациента меняют геном небольшого количества клеток, чтобы научить их производить этот белок. В медицине, есть несколько подобных случаев. Так в ноябре 2017 года американские ученые провели первую процедуру редактирования генома прямо внутри тела взрослого человека. Пациентом выступил мужчина с мукополисахаридозом 2 типа.